Orphan Drug Status

Orphan drug status giver virksomheder, der undersøger kurer for sjældne sygdomme, et syv-årigt vindue med skattelettelser og eneret til at udvikle en kur mod en bestemt tilstand. Orphan drug status kan indrømmes for nye lægemidler, allerede godkendte lægemidler eller medicin, der allerede er på markedet. Hvis lægemidlet allerede er godkendt, skal sponsor fremlægge en plausibel hypotese om, hvordan stoffet er klinisk bedre end tidligere lægemidler eller uudviklede lægemidler.

Key takeaways

• Orphan drug status giver virksomheder eksklusiv markedsførings- og udviklingsrettigheder sammen med andre fordele ved at inddrive omkostningerne ved forskning og udvikling af medikamenter til behandling af sjældne sygdomme.
• Orphan Drug Act var designet til at tilskynde virksomheder til at udvikle lægemidler mod sjældne sygdomme.
• FDA kan tilbagekalde status som forældreløst stof.
• Farmaceutiske virksomheder foretrækker imidlertid at behandle billigere sygdomme og tilstande kontra dyre og sjældne.

Forståelse af orphan Drug Status

I 1982 anerkendte US Food and Drug Administration (FDA) den manglende incitament for farmaceutiske virksomheder til at udvikle kurer mod sjældne sygdomme. Fra denne erkendelse blev Orphan Drug Act fra 1983 født. Planen var at målrette mod sygdomme, der rammer færre end 200.000 mennesker i USA

Office of Orphan Products Development (OOPD) opfordrede virksomheder til at udøve de rettigheder, der er fastsat i henhold til Orphan Drug Act fra 1983. OOPD udvikler og tildeler tilskud til virksomheder, biologer, klinikere og forskere, der ønsker at udvikle produkter og lægemidler til behandling af disse sjældne sygdomme . Loven omtaler disse grupper af mennesker som sponsorer.

Orphan Drug Act blev ændret i 1985 og 1990 til at omfatte andre produkter end medikamenter, såsom biologik, medicinsk udstyr og medicinske fødevarer (for det meste prenatal fødevarer).

Særlige overvejelser

Det er velkendt, at farmaceutiske virksomheder først er virksomheder, og healere dernæst. Farmaceutiske virksomheder uddeler årligt milliarder af dollars til F & U. Som et eksempel tjente Pfizer (PFE) 53, 647 milliarder kroner i omsætning i 2018. F & U-udgifter var ca. 8 milliarder kroner for året. Det svarer til 14, 9% af omsætningen, der udelukkende bruges til FoU.

Udvikling af nye lægemidler er også en risikabel forretning, hvis et selskab ikke modtager et patent. Der er også hård konkurrence fra forfalskninger og generiske produkter eller lignende medicin. Mange virksomheder går hen, hvor det er relativt let at tjene penge.

Orphan Drug Status Fordele og ulemper

Ud over eksklusive rettigheder og skattekreditter til forskning vil FDA hjælpe med teknisk assistance til lægemidler til sjældne sygdomme, mulige reduktioner i godkendelse af ventetid og rabatter på registreringsgebyrer. Status giver også 50% skattekredit på omkostningerne ved kliniske forsøg.

Orphan drug status er ikke designet til sponsorer til at gendanne alle omkostningerne ved udvikling af medikamenter, men snarere som en omkostningsreduktion og regulatorisk strømlinjemekanisme. FDA kan let tilbagekalde lægemidler til forældreløse lægemidler. Almindelige årsager inkluderer: ukorrekte udsagn eller udeladte oplysninger i din anmodning om udpegning, eller hvis FDA mener, at sygdommen eller tilstanden vil ramme mere end 200.000 mennesker i fremtiden.

Udvikling af medikamenter til behandling af det store antal sygdomme i verden er en branche, der kan føre til store formuer. I farmaceutiske produkter fremstilles de største formuer imidlertid ofte ved at udvikle medikamenter, der bliver standarden for at helbrede almindelige sygdomme. Fra et forretningsperspektiv sikrer det at have et stort marked, at en virksomhed hurtigt kan genvinde udviklingsomkostningerne ved at realisere den størst mulige gevinst.